Испытана первая «российская» генная терапия от муковисцидоза

Ученые из Медико-генетического научного центра в Москве разработали и успешно протестировали первую "российскую" генную терапию от муковисцидоза на культурах клеток. Уже сейчас она превосходит зарубежные аналоги, сообщает пресс-служба ФГБНУ МГНЦ.

Муковисцидоз представляет собой одну из самых распространенных болезней, возникающих в результате появления одиночных или множественных мутаций в одном конкретном гене. Как правило, она порождает примерно каждого трехтысячного новорожденного, и ее развитие приводит к тяжелым нарушениям в работе органов дыхания, кишечника и многих других органов.

Причиной ее развития служат мутации в гене CFTR, отвечающем за производство пота, пищеварительных соков, слизи и других биологических жидкостей в нашем организме. На текущий момент ученым известно около двух тысяч различных "опечаток" в этом участке ДНК, способных вызвать болезнь, что осложняет борьбу с ней и поиски методов ее лечения.

Российские генетики, как и десятки других научных групп из зарубежных стран, уже много лет работают над созданием генной терапии, способной починить хотя бы часть поврежденных копий CFTR.

Недавно, как рассказали ученые на пресс-конференции, им удалось сделать большой шаг в этом направлении. Используя редактор CRISPR/Cas9, генетики заменили примерно каждый десятый поврежденный участок ДНК в культуре "перепрограммированных" стволовых клеток, извлеченных из тела пациента с муковисцидозом.

В этом отношении, как отметили ученые, их методика оказалась заметно более эффективной, чем ее зарубежные "конкуренты". В других случаях генетикам удавалось исправить лишь каждую двадцатую "опечатку" в CFTR. Полные результаты всех опытов с этой версией генной терапии и ее дальнейшие перспективы будут представлены в рецензируемых изданиях в ближайшее время.